Pamedic关注｜FDA授予225Ac-SSO110治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定

2025年2月6日，Ariceum Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予225Ac-satoreotide（225Ac-SSO110）治疗小细胞肺癌（SCLC）患者的孤儿药资格（ODD）。这是一款德国开发的一种基于a粒子的靶向治疗手段（TAT），能够将放射性同位素精准递送至肿瘤，直接摧毁癌细胞而减少误伤健康细胞。

（图片来源于Ariceum Therapeutics官网）

*孤儿药认定*（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。

225Ac-SSO110 为罕见病患者带来了新的希望

225Ac-SSO110是一种225Ac标记的靶向放射性药物，可用于对小细胞肺癌（SCLC）和默克尔细胞癌（MCC）患者的潜在治疗，并于2025年1月获批FDA的试验性新药申请。其配套示踪剂68Ga-SSO120正与225Ac-SSO110一同开发，实现靶向放射性核素“诊疗一体化”的潜力非常乐观。

2024年10月，Ariceum Therapeutics在欧洲核医学协会（EANM）年会上展示了其专有的放射性标记肽Satoreotide（SSO110）的最新数据。225Ac-SSO110是一种生长抑素受体 2 （SSTR2） 的同类创新性拮抗剂，在体内以较低的单剂量展现出显著的抗肿瘤效果，优于同类疗法基准数据。

Ariceum Therapeutic指出，无论使用哪种放射性核素，SSO110的临床前抗肿瘤疗效都高于DOTA-TATE，单剂量 30 kBq 225Ac-SSO110的的治愈率得到极大提升。

TAT在癌症治疗领域展露广阔前景

225Ac-SSO110并非α核素药物首次荣获获得孤儿药资格认定（ODD）。早在2018年，美国食品与药物管理局（FDA）就授予AlphaMedixTM治疗神经内分泌肿瘤（Neuroendocrine Tumors，NETs）的孤儿药资格认定。AlphaMedixTM是一种212Pb标记的生长抑素类似物，专门用于NETs的靶向α射线治疗（TAT）。

2020年，AlphaMedixTM荣获了TechConnect创新奖，进一步证明了其在癌症治疗领域的创新价值。2024年2月，美国 FDA向AlphaMedixTM授予了突破性疗法认定（BTD），用于医治未曾接受肽受体放射性疗法的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者。

靶向α核素治疗（TAT）被视为一种前景广阔的新型疾病治疗手段，以其更高的治疗效果和较低的副作用而备受瞩目。虽然存在较高的技术壁垒且面临诸多挑战，但科研界和医疗界并未止步于此，众多新的改进措施不断涌现。相信随着众多国内外药企的加入和布局，将为靶向α核素治疗的临床应用开辟更广阔的道路，为癌症患者治疗带来更多可能性和希望。

磐美迪控股作为一家全球核医学产、学、研、诊、疗一体化的国际化企业，致力于技术和工艺的创新发展。公司计划未来进一步拓展如Ac-225和Ge-68等医用同位素的应用领域，为放射性药物的开发提供从原料到成品，从研究到放大以及商业化级别生产的全流程解决方案，构建从同位素生产、核心装备研发、核药CXO、新一代诊断设备到AI+TAT的核医药全流程技术体系平台。在加强放射性药物研发力量的同时，推进世界先进技术临床转化与应用，为科学研究和医疗健康贡献磐美迪力量。